甲磺酸格列卫(伊马替尼)是第一个小分子靶向药物，亦是第一个被美国FDA批准上市的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，因其临床疗效显著，已先后被写入慢性髓性白血病(CML)、胃肠道间质肿瘤(GIST)、急性淋巴细胞白血病和黑色素瘤的国内、外治疗指南或共识。

 
在国内大部分省市尚未将甲磺酸伊马替尼纳入医保的情况下，原研的进口制剂因价格昂贵非一般家庭所能承受，2013年6月，首个国产甲磺酸伊马替尼(格尼可)获国家食品药品监督管理总局(CFDA)审评通过，为CML及GIST患者打开了一扇生命之门。
 
CML的临床治疗
 
自2001年美国FDA批准甲磺酸伊马替尼用于CML的治疗后，美国国家综合癌症网(NCCN)即更新了《CML临床实践指南》，并在该指南各更新版本中，甲磺酸伊马替尼均位于一线推荐用药的位置。对于CML的治疗，欧洲白血病协作网、英国血液学标准委员会和欧洲白血病网等机构均推荐甲磺酸伊马替尼为一线用药。
 

CFDA于2002年批准了甲磺酸伊马替尼在我国上市。在我国的《慢性髓性白血病治疗专家共识(2010年版)》和《中国慢性髓系白血病诊断与治疗指南(2011年版)》中，均推荐处于慢性期的CML的首选治疗方案为甲磺酸伊马替尼标准剂量(即400 mg，1次/d)，而对于既往未曾服用过酪氨酸激酶抑制剂的加速期和急性病变期患者甲磺酸伊马替尼的推荐剂量为600mg(1次/d)。
 
胃肠道间质肿瘤(GIST)的临床治疗
 
美国FDA于2002年批准甲磺酸伊马替尼用于治疗晚期或转移性GIST。随后，欧洲肿瘤内科学会(ESMO)的《关于GIST诊疗的欧洲共识》(2004年)、NCCN的《GIST诊疗临床实践指南》(2007年)及我国《胃肠间质瘤内科治疗共识》(2007年)均推荐标准剂量的苯磺酸伊马替尼为复发或转移性GIST治疗的一线用药。在一项代号为B2222试验在内的国际多中心研究发现，甲磺酸伊马替尼治疗晚期GIST的疗效明显。
 

对于治疗持续时间，各家推荐不同，ESMO推荐为6～12个月，NCCN推荐为3～6个月，中国则推荐对可切除的原发性GIST患者为≤6个月，对复发、转移或不可切除的原发性GIST患者为6～12个月。美国FDA于2008年批准了甲磺酸伊马替尼用于成人GIST切除术后的辅助治疗。NCCN指南开始推荐甲磺酸伊马替尼用于GIST术后辅助治疗，并建议高危患者术后至少用药12个月。2008年版中国专家共识的推荐为：对中危GIST患者，应至少使用甲磺酸伊马替尼辅助治疗1年;对高危GIST患者，应至少用药2年。2009年，ESMO也首次推荐甲磺酸伊马替尼为GIST术后辅助治疗药物，用药时间为1年。
 
ASCO 2011年会上发布的一项甲磺酸伊马替尼辅助治疗GIST的SSGXVⅢ/AIO研究结果显示，与接受甲磺酸伊马替尼治疗12个月的患者相比，使用甲磺酸伊马替尼治疗36个月能显著提高患者的5年无病生存率和总生存率。因此，使用甲磺酸伊马替尼治疗3年可能成为有复发风险的GIST患者的新标准辅助治疗方案。
 
在本次调研中，因时间、经济等因素，本次调研随访的服药时间，仅有4例实体瘤患者观察时间为60 d，其余均≤30 d，未能观察到服药时间与疗效之间的相关性。
 
Ph染色体阳性的ALL及黑色素瘤
 
在2012年颁布的NCCN和我国的ALL诊疗指南中，甲磺酸伊马替尼每日口服400～600 mg均被推荐联合化疗用于Ph染色体阳性ALL患者的诱导、巩固强化和维持治疗。
 
甲磺酸伊马替尼上市10余年来，一方面明显改善了CML等患者的生存和预后，另一方面也观察到部分患者对其不能耐受或出现了耐药。第二代、第三代TKIs已陆续研发上市。由于有了甲磺酸伊马替尼等TKIs，包括某些致命类型的白血病在内的恶性肿瘤正在转变为可治愈或可控制的慢性疾病。