根据来自西班牙巴塞罗那西班牙ESMO第十八届世界胃肠癌大会的III期RESORCE试验（1）的数据，口服多激激酶抑制剂瑞戈非尼与安慰剂相比，在肝细胞癌患者中的存活率显着提高。

 
该研究的主要研究人员Jordi Bruix博士说：“肝细胞癌的系统治疗长期以来仅仅是一种代谢物 - 索拉非尼，这几种药物在近10年前都能显着提高预期寿命，但没有其他药物已经超过了其益处。”
 
尽管近十年来，临床试验中许多潜在的肝细胞癌新药物失败，但是早期的瑞戈非尼试验的I期和II期数据是有希望的，并且导致了这一国际多中心III期试验的启动。
 
研究人员纳入了573例中期或晚期肝细胞癌患者，他们以前都接受过索拉非尼治疗，并且每4周一次，每次1-4周，将他们2：1至160mg的口服瑞戈非尼或安慰剂随机分为1-3次，除了最佳支持关心。
 
在治疗中位数为3.6个月后，与安慰剂相比，瑞戈非尼患者的死亡风险降低了38％，进展或死亡风险降低了54％。平均无进展生存期为瑞戈非尼为3.1个月，安慰剂为1.5个月，而瑞戈非尼的中位生存期为10.6个月，安慰剂为7.8个月。
 
总体而言，65％的患者在安慰剂组中占36.1％，表明瑞戈非尼患者完全或部分反应或疾病稳定。瑞戈非尼对索拉非尼具有类似的安全性和副作用，高血压，手足皮肤反应，疲劳和腹泻在服用该药物中显着更常见。
 
无论肿瘤的起因或阶段如何，药物的益处都是显而易见的，但生物标志物的分析可以揭示患者的某些亚组是否可能从这种治疗中获得更大的益处。