阿斯利康6月6日在ASCO2017大会上公布了AURA3研究中奥希替尼（AZD9291）治疗伴有中枢神经系统（CNS）转移的T790M阳性NSCLC患者的临床数据。

结果显示，在基线脑部扫描至少有1个可测量病灶和/或不可测量病灶的中枢神经系统转移、T790M突变阳性NSCLC患者中，奥希替尼80mg每日1次相比标准的含铂双药化疗可显著延长无进展生存期（PFS）（11.7 vs 5.6个月；HR0.32；95%CI：0.15，0.69；p=0.004）。在这些疗效可评估的患者中，奥希替尼组的中枢神经系统客观缓解率（ORR）为70%（95% CI：51，85），化疗组为31%（95% CI：11，59）。在AURA3研究中，奥希替尼与化疗的不良事件（AE）发生与既往研究相似。:

意大利米兰肿瘤研究中心肿瘤科Marina-Chiara Garassino博士表示：“奥希替尼在中枢神经系统转移患者中的结果与AURA3总人群中已经报道过的结果相一致，这些数据提示，与EGFRm T790M突变阳性非小细胞肺癌患者总人群一样，进展后出现中枢神经系统转移的患者也可以从奥希替尼治疗中获益”。
在另一项代号为BLOOM的研究中，21例伴有软脑膜转移的NSCLC患者（未检测T790M突变状态）中，服用奥希替尼标签外的剂量160mg每日1次进行治疗。结果显示，研究者评估的总体软脑膜转移应答率为43%，在基线神经学评估为“异常”的10名患者中，7名（70%）患者有所改善。最常见的不良反应包括腹泻（n=13），恶心（n=11），甲沟炎（n=9）以及皮疹（n=9）。除腹泻和恶心各有一例患者为3级以上AE，其余均为1-2级。6名患者中止治疗，4名患者因不良反应减少剂量，4名患者因不良事件停止用药。3名患者死于不良事件，据研究者评估死亡原因与使用奥希替尼无关。

阿斯利康全球药品研发部执行副总裁兼首席医学官Sean Bohen介绍：“奥希替尼针对血脑屏障穿透能力在药物研发早期即获得认可，我们很欣慰地看到AURA3研究入组的CNS转移患者的PFS阳性结果以及BLOOM研究入组的软脑膜转移患者的较高应答率。”
针对软脑膜转移，目前现有的疗法通常无法有效穿透血脑屏障，患者可接受的治疗方法非常有限，因此软脑膜转移无法治愈且治疗难度颇高。使用奥希替尼治疗此类患者尚未获批，有待进一步临床研究证实。