既往多项研究证明，伴有EGFR突变的NSCLC患者可从一代EGFR-TKI中获益，但在缓解持续10~12个月之后最终会出现获得性耐药。值得注意的是，约三分之一的此类患者出现脑转移，这将使其生活质量下降。对于脑转移患者，目前可选有效治疗为数甚少，而数项病例研究显示出奥希替尼在脑转移患者中应答良好，在脑转移模型中同时也发现奥希替尼对血脑屏障具有高穿透率。一项研究对奥希替尼治疗一代EGFR-TKI耐药后脑转移患者的可行性进行了评估。

在2015年3月至2016年3月开展的临床试验中，纳入EGFR-TKI治疗期间病情进展的晚期或复发NSCLC患者。在病情进展发生后的两周内采集患者血样，通过PCR检测评估T790M突变情况。通过电话每3个月进行一次随访，直至2017年4月。中位随访时间为11个月（范围为2个月~22个月）。

结果显示，共纳入50例EGFR-TKI耐药后伴脑转移的NSCLC患者。在发生TKI耐药后，10例患者接受后续奥希替尼的治疗。最终，包括3例男性和7例女性患者在内的10例患者被纳入到研究之中。中位年龄为66.5岁（56~73岁）。7例患者被检出获得性T790M突变。中位生存时间为15.3个月[95%可信区间（CI）为10.1~20.6个月]，其中T790M阴性和阳性患者分别为15.3和12.9个月。

由此，研究者认为研究初步显示了奥希替尼对伴脑转移的NSCLC患者的良好疗效，接受奥希替尼能够为患者带来良好的生存获益。在其广泛应用之前，仍需要实施随机对照试验加以进一步验证。