鲁索替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。用于治疗中危和高危骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上表现极大的降低了 MF 患者的生活质量。

而鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说，可降低死亡风险达52%，脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上

在美国，Jakafi于2011年11月鲁索替尼成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月，FDA进一步核准Jakafi用于对羟基脲（hydroxyurea）反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）的治疗，该药是FDA核准的首个治疗PV的药物。在欧盟，Jakafi别离于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症，该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。

目前，诺华正在向全球的监管机构提交鲁索替尼Jakavi治疗PV的监管申请文件。如果获批，鲁索利替尼Jakavi将成为首个用于PV患者治疗的JAK 1/2抑制剂。